随着生物技术发展,细胞与基因治疗在癌症、血液病、心血管病、糖尿病、老年痴呆症等疾病治疗方面显示出较高的应用价值,也吸引着各路资本入局。如何让基因治疗的潜能充分释放?

8月10日,在高瓴HCare全球健康产业峰会“基因治疗领域的机遇及挑战”分论坛上,Beam Therapeutics 首席执行官John Evans、RegenxBio创始人兼首席执行官Ken Mills、信念生物医药创始人及首席科学家肖啸、EdiGene首席执行官魏东等来自国内外的的科学家及企业领袖们,坦诚交流、热烈讨论了业界关心的话题。

近年来,中国在基因疗法领域不断向世界先进水平迈进。肖啸博士创立的信念医药科技有限公司、EdiGene都在全球基因疗法领域榜上有名。目前中国在Car-T等细胞疗法上已与国外并驾齐驱,但在基因疗法领域还在起步阶段。作为主办方,在医疗前沿创新领域布局多年的高瓴,也希望借助于这样一场基因编辑领域中外产业界的顶级交流,促进本土基因编辑与治疗领域的蓬勃发展。

基因疗法商业化机遇和挑战并存

基因疗法的未来是什么?基因疗法能做什么?

John Evans在主题为“精准基因医学的未来”的演讲中,首先强调了递送的重要性。当前基因递送仍是基因疗法领域的最大挑战,能否把基因编辑工具在适当的时间递送到适当的组织当中至关重要。

基因疗法已经走过了很长的一段路,有许多非常优秀的公司取得了进展。

John Evans分析称,在未来十年,小分子药物疗法,蛋白质疗法,以及其他疗法各有千秋,但基因疗法会成为这些疗法当中非常重要的分支,基因疗法的比重会逐步增加。

首先基因疗法可以实现一劳永逸的终生治疗,这对于患者和他的家人来说都是福音;此外,基因疗法的经济价值非常突出,基因疗法的很多病人都处于未成年甚至婴幼儿期,在人生的早期阶段对其进行治疗,会消除后期长期的医疗支出。

Ken Mills则从产业化的角度阐述了基因疗法未来巨大的市场空间。近年来很多生物技术公司,包括RegenxBio,都在产业化方面形成了超强的团队。

Ken Mills表示,以前很多基因和细胞疗法研究都是在大学里面的转化研究中心进行的,然而大学研究所里的生产工艺和生产能力十分有限,没有办法实现大规模量产,且在质量控制方面也没有足够的投资。如今,RegenxBio在工艺开发制造和供应链研发管线等方面进行了投资和开发,现在公司已经招募了一批复合型人才,他们既具有学术研究背景,又有产业界经验。Ken Mills希望这些顶尖人才能够带来技术突破与药物研发的良性循环。

不过,尽管基因疗法发展迅速,但是在谈到基因疗法的定价问题上,业界难有定论。似乎在企业收回成本和患者可支付的两个方向上,还需找到合适的平衡点。

比如,2017年12月19日首个获FDA正式批准上市的眼科基因治疗药物Luxturna定价是85万美元,随后获批的治疗脊髓性肌肉萎縮症(SMA)的基因药物Zolgensma 定价为210万美元,成为史上最昂贵的药物。虽然这是一次性的支出,可以一劳永逸解决一些遗传疾病,这个价格如果自费肯定是常人难以接受,这里就需要健全的医疗保险体系。

肖啸博士分析称,210万美元对绝大多数中国病人来说是天文数字,但是对创新药企业来说,多年的研发成本十分巨大,基因类药物售价在短期内确实无法降低,否则难以覆盖他们早期研发成本。

基因疗法落地中国需突破人才瓶颈

在基因治疗领域,欧美国家正在呈现燎原之势,中国产学研界的表现如何呢?论坛高峰对话环节首先围绕这个话题展开。

肖啸博士认为,在研发方面,无论是基因编辑还是基因递送,在美国和欧洲都是非常前沿的话题,但是在中国相对还比较没有形成规模,所以肖啸选择回国来推动这些技术在国内的发展。

肖啸博士表示,基因疗法在中国有三大欧美难以获得的优势。首先,统计数字表明因为人口基数大,中国约有千万级别的罕见病患者,欧美国家不可能拥有这么庞大的数字;其次,在国内针对罕见病的传统治疗方法非常昂贵,且国家医保很难全覆盖,这也给基因疗法提供了一些发展机遇,因为基因疗法可实现一次给药终身治愈;第三个优势,在中国虽然临床试验的申请非常困难,但做研究者发起的临床试验相对容易。

说到中国独一无二的机遇和挑战,魏东博士认为,中国在基因编辑这方面的发展并不落后于国际先进水平,尤其受到CAR-T疗法成功上市的鼓舞,基因疗法在国内有很大的创新动力。

目前在中国的患者当中,由于传统疗法并不能够很好地控制疾病且代价不菲,遗传性疾病患者和癌症患者都倾向于尝试新型疗法,且政府现在对于新技术发展有全方位的支持。

当然,与会嘉宾普遍认为,中国基因疗法的发展最关键的还是人才。

魏东认为,中国生物技术蓬勃发展,最开始阶段人才积累肯定是不够的,尤其是在临床转化和临床研究方面。从行业大环境来说,把基因编辑技术进行转化,只靠几家公司的力量是远远不够的,需要生态链共同发展,对企业来说,拥有最优秀的的产学研复合经验型人才非常关键。